- Première et unique toxine botulique approuvée
au Royaume-Uni dans le traitement de la spasticité des membres
supérieurs et inférieurs chez l'enfant
- Première toxine botulique approuvée dans le
traitement de la spasticité des membres supérieurs chez l'enfant en
Europe depuis plus de dix ans
Regulatory News:
Ipsen (Euronext : IPN ; ADR : IPSEY) a annoncé aujourd'hui que
la MHRA (Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency) au
Royaume-Uni avait étendu l'autorisation pour Dysport® au traitement
symptomatique de la spasticité focale des membres supérieurs chez
les patients pédiatriques atteints de paralysie cérébrale, âgés de
deux ans et plus.
Chez l'enfant, la spasticité est le plus souvent associée à une
paralysie cérébrale (CP).1,2 Environ 17 millions d'individus dans
le monde souffrent de paralysie cérébrale. Selon les estimations au
Royaume-Uni, 1 enfant sur 400 naît avec une paralysie cérébrale, 75
à 91 % d'entre eux présentant un type spécifique appelé paralysie
cérébrale spastique.1,2 Chez ces enfants, la spasticité affecte la
tonicité musculaire, les mouvements et les facultés motrices, et
les empêche de bouger de façon coordonnée et volontaire, ce qui a
des conséquences sur leur capacité à participer aux activités
quotidiennes.3
« Les options thérapeutiques comme la toxine botulique de type A
constituent une part importante de l'approche pluridiscipinaire du
traitement de la spasticité », a déclaré Alison Smith,
neuro-physiothérapeute consultante en pédiatrie, NPP Neuro Group,
Royaume-Uni. « Elles permettent de bloquer la contraction
musculaire et de diminuer ainsi la raideur associée à la
spasticité, ce qui permet aux enfants atteints de paralysie
cérébrale non seulement d'améliorer leur fonctionnement physique,
mais également de se sentir mieux sur les plans mental et
émotionnel, grâce à la réalisation de leurs objectifs. Grâce à
cette option thérapeutique approuvée pour les membres supérieurs et
inférieurs, les patients atteints de spasticité multi-focale
bénéficient d'une approche de traitement holistique. »
Cette autorisation s'appuie sur l'étude de phase III qui a
démontré que Dysport® réduit les symptômes de la spasticité chez
les enfants âgés de deux ans et plus traités pour une spasticité
des membres supérieurs due à une paralysie cérébrale, selon
l'échelle d'Ashworth modifiée (MAS), l'outil de référence pour
l'évaluation de la résistance musculaire associée à la spasticité.4
Le profil de sécurité était cohérent avec celui observé dans les
indications approuvées pour la spasticité des membres inférieurs
due à une paralysie cérébrale chez l'enfant après des injections
répétées. Aucun nouveau problème de sécurité n'a été
identifié.5
Asad Mohsin Ali, Directeur général d’Ipsen au Royaume-Uni et en
Irlande, a ajouté : « Cette approbation est une avancée majeure
pour les enfants britanniques souffrant de paralysie cérébrale qui
peuvent désormais bénéficier d'un soulagement durable de leurs
symptômes entre les injections, de toxine botulique de type A. En
tant que père, je suis fier qu’Ipsen soit le premier laboratoire à
obtenir cette approbation. Nous aiderons ainsi les enfants à avoir
une vie aussi normale que possible. »
Pour traiter efficacement la spasticité, il est nécessaire de
mettre en place une approche pluridisciplinaire très spécialisée,
associant kinésithérapie et ergothérapie, afin de diminuer
l'hyperactivité et le risque de raccourcissement musculaire
irrémédiable, ce qui favorise l'activité fonctionnelle et aide les
enfants à participer aux activités quotidiennes.6
À propos de la spasticité due à la paralysie cérébrale chez
l'enfant
La spasticité est une raideur musculaire anormale et
involontaire ou une hyperactivité (contractions) d'un groupe de
muscles7, qui provoque une hypertonie musculaire induisant raideur
ou tension.8 La paralysie cérébrale est la principale cause
d'invalidité chez l'enfant, affectant le fonctionnement et le
développement. C'est également la cause la plus fréquente de
spasticité chez l’enfant. Environ 17 millions d'individus dans le
monde souffrent de paralysie cérébrale. Au Royaume-Uni, on estime
qu’1 enfant sur 400 naît avec un type de paralysie cérébrale, et
environ 90 % d'entre eux en développeront une forme
spastique.1,2
La spasticité des membres supérieurs chez l'enfant provoque des
spasmes musculaires dans les muscles du coude, du poignet et des
doigts.9 La spasticité des membres inférieurs est une maladie qui
provoque une raideur musculaire dans le mollet, limitant la flexion
de la cheville et faisant pointer le pied vers le bas et
l'intérieur.10 La spasticité des membres supérieurs est la forme de
spasticité la plus courante, responsable d'un handicap important,
en particulier chez les enfants. L'altération du développement
musculaire peut donner lieu à des postures anormales et à des
déformations provoquant des douleurs et gênant la réalisation des
tâches quotidiennes, comme la toilette.11,12
À propos de l’étude pivotale de Phase III
Dysport® a été évalué dans le cadre d'une étude multicentrique
randomisée de phase III, en double aveugle, contrôlée contre dose
faible, à laquelle ont participé 210 enfants, âgés de 2 à 17 ans,
traités pour une spasticité des membres supérieurs.13 Des patients
ayant un score de 2 et plus sur l'échelle MAS dans les principaux
groupes musculaires ciblés (PTMG) ont été recrutés et traités avec
des doses de Dysport® de 8 unités/kg (n=70), 16 unités/kg (n=70) ou
2 unités/kg (n=70), injectées dans le PTMG (fléchisseurs du coude :
brachial et brachioradial ou fléchisseurs du poignet : fléchisseur
radial du carpe et fléchisseur cubital du carpe).13 Au terme du
traitement initial, trois traitements supplémentaires par Dysport®
pouvaient être administrés aux doses prévues de 8 ou 16 unités/kg,
ou à des doses supérieures ou inférieures selon l'avis de
l'investigateur.13 Le critère d'évaluation principal était le
changement moyen du score MAS entre la situation de référence et le
traitement 1 à la semaine 6 dans le principal groupe musculaire
ciblé (fléchisseurs du coude ou fléchisseurs du poignet). Les
critères d'évaluation secondaires étaient le score moyen de
l'évaluation globale par le médecin (PGA) et le score sur l'échelle
de réalisation d'objectifs (GAS) à la semaine 6. Les améliorations
de la spasticité ont également été évaluées à l'aide de l'échelle
de Tardieu comme critère d'évaluation tertiaire. Des évaluations de
sécurité ont également été effectuées.13
Dysport® a permis d'obtenir des améliorations statistiquement
significatives par rapport à la situation de référence du score MAS
dans le PTMG à la semaine 6 (critère d'évaluation principal), avec
des doses de 8 unités/kg et de 16 unités/kg par rapport à une dose
faible de Dysport® (2 unités/kg) (-2,0, -2,3 et -1,6,
respectivement).14 Au total, 208 patients ont été inclus dans cette
évaluation au sein de la population en intention de traiter
modifiée (mITT) .14 Dysport® (16 unités/kg) a été associé à un
score moyen de l'évaluation globale par le médecin (PGA) de +2,0,
sans que la différence entre les groupes du score moyen PGA (2,0,
2,0 et 1,8, respectivement) ou du score moyen sur l'échelle de
réalisation d'objectifs (GAS) (52,6, 52,6 et 52,1, respectivement)
ne soit statistiquement significative.14 Dans l'étude sur les
membres supérieurs, une majorité de patients ont été retraités
entre les semaines 16 et 28. En revanche, chez certains patients,
la durée d'action a été plus longue (34 semaines ou plus).14 Le
profil de sécurité était cohérent avec celui observé dans les
indications approuvées pour la spasticité des membres inférieurs
chez les enfants atteints de paralysie cérébrale et aucun nouveau
problème de sécurité n'a été identifié.5
À propos de Dysport®
Dysport® est une forme injectable de la neurotoxine botulique de
type A (BonT-A), substance provenant de la bactérie Clostridium
produisant la BoNT-A qui bloque la transmission efficace des
impulsions nerveuses et réduit ainsi les contractions
musculaires.15 Dysport se présente sous forme de poudre
lyophilisée. Au 31 décembre 2018, Dysport® bénéficiait d'une
autorisation de mise sur le marché dans différentes indications
thérapeutiques dans plus de 85 pays et de plus de 30 ans
d'expérience clinique. Dysport® a été approuvé pour la première
fois au Royaume-Uni en 1990 dans le traitement du blépharospasme et
du spasme hémifacial.16
Dysport® est indiqué dans le traitement symptomatique de la
spasticité focale des membres supérieurs chez l'adulte, des membres
inférieurs chez l'adulte affectant l'articulation de la cheville
résultant d'un accident vasculaire cérébral ou d'un traumatisme
crânien et de la déformation dynamique du pied équin chez les
enfants atteints de paralysie cérébrale, de deux ans et plus, en
état de se déplacer. Dysport® est également indiqué dans le
traitement symptomatique du torticolis spasmodique, du
blépharospasme, du spasme hémifacial et de l'hyperhidrose primaire
sévère des aisselles ne répondant pas à un traitement topique par
antisudorifiques ou antihydrotiques.
Dysport® ne doit être administré que par des médecins ayant été
formés de façon appropriée. Pour le traitement de la spasticité
focale, Dysport® peut être également administré par des
professionnels de santé ayant reçu une formation appropriée et
possédant les qualifications requises conformément aux directives
nationales (par ex., Royal College of Physicians).2
Ipsen a co-développé Dysport® en partenariat avec les organismes
publics du Royaume-Uni, notamment le Centre for Applied
Microbiology and Research14 et verse une redevance trimestrielle au
PHE (Public Health England) dont le montant dépassait les 30
millions de livres en 2018.17
À propos d’Ipsen
Ipsen est un groupe biopharmaceutique mondial focalisé sur
l’innovation et la médecine de spécialité. Le groupe développe et
commercialise des médicaments innovants dans trois domaines
thérapeutiques ciblés : l’oncologie, les neurosciences et les
maladies rares. Avec un chiffre d'affaires de plus de 1,9 milliard
d’euros en 2017, Ipsen commercialise plus de 20 médicaments dans
plus de 115 pays, avec une présence commerciale directe dans plus
de 30 pays. La R&D d'Ipsen est focalisée sur ses plateformes
technologiques différenciées et innovantes situées au cœur des
clusters mondiaux de la recherche biotechnologique ou en sciences
du vivant (Paris-Saclay, France ; Oxford, UK ; Cambridge, US). Le
Groupe rassemble plus de 5 400 collaborateurs dans le monde. Ipsen
est coté à Paris (Euronext : IPN) et aux États-Unis à travers un
programme d’American Depositary Receipt (ADR : IPSEY) sponsorisé de
niveau I. Pour plus d'informations sur Ipsen, consultez
www.ipsen.com
Avertissement Ipsen
Les déclarations prospectives et les objectifs contenus dans
cette présentation sont basés sur la stratégie et les hypothèses
actuelles de la Direction. Ces déclarations et objectifs dépendent
de risques connus ou non, et d'éléments aléatoires qui peuvent
entraîner une divergence significative entre les résultats,
performances ou événements effectifs et ceux envisagés dans ce
communiqué. Ces risques et éléments aléatoires pourraient affecter
la capacité du Groupe à atteindre ses objectifs financiers qui sont
basés sur des conditions macroéconomiques raisonnables, provenant
de l’information disponible à ce jour. L'utilisation des termes «
croit », « envisage » et « prévoit » ou d'expressions similaires a
pour but d'identifier des déclarations prévisionnelles, notamment
les attentes du Groupe quant aux événements futurs, y compris les
soumissions et décisions réglementaires. De plus, les prévisions
mentionnées dans ce document sont établies en dehors d’éventuelles
opérations futures de croissance externe qui pourraient venir
modifier ces paramètres. Ces prévisions sont notamment fondées sur
des données et hypothèses considérées comme raisonnables par le
Groupe et dépendent de circonstances ou de faits susceptibles de se
produire à l’avenir et dont certains échappent au contrôle du
Groupe, et non pas exclusivement de données historiques Les
résultats réels pourraient s’avérer substantiellement différents de
ces objectifs compte tenu de la matérialisation de certains risques
ou incertitudes, et notamment qu’un nouveau produit peut paraître
prometteur au cours d’une phase préparatoire de développement ou
après des essais cliniques, mais n’être jamais commercialisé ou ne
pas atteindre ses objectifs commerciaux, notamment pour des raisons
réglementaires ou concurrentielles. Le Groupe doit faire face ou
est susceptible d’avoir à faire face à la concurrence des produits
génériques qui pourrait se traduire par des pertes de parts de
marché. En outre, le processus de recherche et de développement
comprend plusieurs étapes et, lors de chaque étape, le risque est
important que le Groupe ne parvienne pas à atteindre ses objectifs
et qu’il soit conduit à renoncer à poursuivre ses efforts sur un
produit dans lequel il a investi des sommes significatives. Aussi,
le Groupe ne peut être certain que des résultats favorables obtenus
lors des essais pré-cliniques seront confirmés ultérieurement lors
des essais cliniques ou que les résultats des essais cliniques
seront suffisants pour démontrer le caractère sûr et efficace du
produit concerné. Il ne saurait être garanti qu'un produit recevra
les homologations nécessaires ou qu'il atteindra ses objectifs
commerciaux. Les résultats réels pourraient être sensiblement
différents de ceux annoncés dans les déclarations prévisionnelles
si les hypothèses sous-jacentes s'avèrent inexactes ou si certains
risques ou incertitudes se matérialisent. Les autres risques et
incertitudes comprennent, sans toutefois s'y limiter, la situation
générale du secteur et la concurrence ; les facteurs économiques
généraux, y compris les fluctuations du taux d'intérêt et du taux
de change ; l'incidence de la réglementation de l'industrie
pharmaceutique et de la législation en matière de soins de santé ;
les tendances mondiales à l'égard de la maîtrise des coûts en
matière de soins de santé ; les avancées technologiques, les
nouveaux produits et les brevets obtenus par la concurrence ; les
problèmes inhérents au développement de nouveaux produits,
notamment l'obtention d'une homologation ; la capacité du Groupe à
prévoir avec précision les futures conditions du marché ; les
difficultés ou délais de production ; l'instabilité financière de
l'économie internationale et le risque souverain ; la dépendance à
l'égard de l'efficacité des brevets du Groupe et autres protections
concernant les produits novateurs ; et le risque de litiges,
notamment des litiges en matière de brevets et/ou des recours
réglementaires. Le Groupe dépend également de tierces parties pour
le développement et la commercialisation de ses produits, qui
pourraient potentiellement générer des redevances substantielles ;
ces partenaires pourraient agir de telle manière que cela pourrait
avoir un impact négatif sur les activités du Groupe ainsi que sur
ses résultats financiers. Le Groupe ne peut être certain que ses
partenaires tiendront leurs engagements. À ce titre, le Groupe
pourrait ne pas être en mesure de bénéficier de ces accords. Une
défaillance d’un de ses partenaires pourrait engendrer une baisse
imprévue de revenus. De telles situations pourraient avoir un
impact négatif sur l’activité du Groupe, sa situation financière ou
ses résultats. Sous réserve des dispositions légales en vigueur, le
Groupe ne prend aucun engagement de mettre à jour ou de réviser les
déclarations prospectives ou objectifs visés dans le présent
communiqué afin de refléter les changements qui interviendraient
sur les événements, situations, hypothèses ou circonstances sur
lesquels ces déclarations sont basées. L'activité du Groupe est
soumise à des facteurs de risques qui sont décrits dans ses
documents d'information enregistrés auprès de l'Autorité des
Marchés Financiers. Les risques et incertitudes présentés ne sont
pas les seuls auxquels le Groupe doit faire face et le lecteur est
invité à prendre connaissance du Document de Référence 2018 du
Groupe disponible sur son site web (www.ipsen.com).
Références
- Shamsoddini, Alireza et al. Management of spasticity in
children with cerebral palsy. Iranian journal of pediatrics 2014;
24(4): 345-51.
- Cerebral Palsy Foundation. Key Facts. Available at:
www.yourcpf.org/statistics. Accessed November 2019.
- Cerebral Palsy Sport. Key facts and statistics. Available at:
http://www.cpsport.org/resources/cerebral-palsy-key-facts-and-statistics/
Accessed November 2019.
- Craven, B., Morris, A. Modified Ashworth scale reliability for
measurement of lower extremity spasticity among patients with SCI.
Spinal Cord 2010; 48: 207–213.
- Ipsen. Data on File.
- Hoare, J Child Neurol. 2014; 29(8):1066-76.
- The Hillingdon hospitals NHS Foundation Trust. Patient
information leaflet. Spasticity and its management. Last accessed:
November 2019.
- Physical effects of stroke. Stroke Association
www.stroke.org.uk. Last accessed: November 2019.
- Lynn Bar-On et al. Spasticity and its contribution to
hypertonia in cerebral palsy. Biomed Res Int. 2015; 2015:
317047.
- Pirazzini, M., Rossetto, O., Eleopra, R. & Montecucco, C.
Pharmacol. Rev. 200–235 (2017). doi:10.1124/pr.116.012658
- Santos CA, Franco de Moura RC, Lazzari RD, Dumont AJ, Braun LA,
Oliveira CS. J Phys Ther Sci 2015; 27(5): 1617-20.
- Colver A, Fairhurst C, Pharoah PO. Cerebral palsy. Lancet 2014;
383(9924): 1240-9.
- SmPC Dysport 500 Units. 175.1_DYS500_UK.
- Erbguth FJ. J Nerual Transm 2007;115: 559-65.
- Jitpimolmard S, et al. J Neurol Neurosurg Psychiatry
1998;64(6):751-757.
- Ipsen. Neuroscience. Available
from:https://www.ipsen.com/our-science/neuroscience/. Accessed
November 2019.
- Ipsen. Data on File. DYS-UK-003296. May 2019.
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